大家好，今天小编关注到一个比较有意思的话题，就是关于儿科新药的研究的问题，于是小编就整理了1个相关介绍儿科新药的研究的解答，让我们一起看看吧。
自闭症新药balovaptan的原理和疗效怎么样？
你好，感谢邀请。
在今年的一月底，罗氏旗下的新药就传来了好消息，旨在改变自闭症患者社交互动的balovaptan（旧称RG7314）已经获得了美国的食品和药品管理局的突破性认定。
其实早在去年的五月份，在国际自闭症研究大会上，已经有研究证明balovaptan具有良好的安全性和耐受性。
但是ASD却是一种非常严重的终身性疾病，其发病原因的复杂性、干预的长久性以及治疗的难度都是一个难题。所以，截止到目前为止，关于该疾病，市场上还没有获得批准的治疗方案可以供我们去选择。
有相关人士表明，罗氏可能会在2020年之前提交监管批准的申请。但是让我们深感遗憾的是，
一种药物如需要上市，需要在给药对象类型，给药途径、剂量以及疗程等多方面进行探索和实验，才有可能在注册前临床试验中获得好的结果，所以，到底能不能在2020年通过审批？仍然是一个漫长的过程，我们如果为了等这一天耽误了孩子就得不偿失了。
前段时间，有很多的家长咨询我药物的治疗方法，比如头皮针对自闭症孩子有没有用？针灸没有没有？轻断食法有没有用？等等，家长的焦急心情我也能够理解，但是很多的家长也会为了孩子的康复而陷入误区，反而耽误了孩子。
其实，我个人建议，对待自闭症，科学有效的干预才是最好的方法，如果仅仅寄托在药物方面，对孩子的长期发展是很不利的，因为自闭症的核心障碍正是社交和语言这两个方面的障碍，
作为一名自闭症谱系女孩的父亲，对于关于自闭症的最新的研究讯息，我从不做过多的关注，只是一看然后呵呵一乐，就该干嘛干嘛。
因为我知道，自闭症的“治愈”离我们很远很远，而且所谓研究的最新情况，经添油加醋的报道一说，早已面目全非。
我只知道执着地带着孩子在日常生活中改变自己，改变别人对自闭症的认识，从而改变我和孩子的命运。
我又要提及几天前和某位家长在自己育儿群里的争论，我明确反对肠道菌群干预自闭症，是出于自己对自闭症的认识以及对我建的群里所有为我而来的家长和孩子负责，而不是神马一言堂。
在我看来你整天心事着这个方法那个途径去尝试，就和吃着碗里的想着锅里的一个样子，迟早都会是熊瞎子掰苞米！
所以回答这个问题我不是来谈这个最新成果的，即便有最新成果也离着我们这些平民老百姓相当的遥远，我们只能抓住身边的一切机会去努力！
至于这回答后面折叠的某些家伙，混着俩什么中医可以治愈自闭症，连多打一点儿字都懒得打，或根本无法说出逻辑和理论，你们这些坑孩子的玩意儿就闭嘴吧，有我在不会让你们再误导任何一个自闭症谱系孩子的！
【一位孤独症儿童的父亲，孤独地看世界，也许是最独特的视角，坚持用文字感染大家，请关注我，请喜欢我的文章的人们评论转发扩散，请做我们能做的，请尊重自闭症谱系的生活，我已成立头条育儿群，谱系与普通孩子家长都可加入，请私信我，谢谢】🙏
自闭症是一种综合症状，目前病因不明，医学上把有这些症状表现（症状可以自己查一下）的人规类到一起称为自闭症，因此这一类人群的发病原因大为不同，说有一种药能治自闭症这就有些不太现实了，但是一些西药对某些症状还是有效的，例如，利他林对应的注意力缺陷问题，本题中罗氏新药也是针对自闭症某种症状的药物，主要是改善交往（自闭症症状不是单一不交流，很多，如智力低、多动、交流障碍、心理问题、行为问题、思维刻板、精神问题等），罗氏去年被评自闭症突破性药物，在某一症状的治疗上应该是有一定的效果，但一定不是所有时自闭症都有效，目前了解到药物现在已经到了临床三期，能不能上市还要看临床数据
美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予瑞士制药公司罗氏罕见的 "突破性疗法" 的称号，这意味着正在研究的自闭症药物balovaptan 可以更快地进入到 FDA 的批准程序。
专家们对该药的研究抱有希望, 但他们认为用来评估药物的测试方法上还不完善，有探讨的空间。 FDA 的决定基于 balovaptan 早期试验 (RG7314) 的结果, 其中药物改善了自闭症成人的小部分社交和沟通困难。
而针对儿童和青少年的试验还在进行中。 目前罗氏正在计划下一阶段的试验，但是还没有时间表。预估2020年前不会申请批准上市。
以上资料来源自美国自闭症光谱新闻网站2018 年2月12日发表的文章。
自闭症是一个相当复杂的病症。目前有关的药物只能辅助控制自闭症患者的情绪，还没有任何一种药物可以缓解或治疗其核心症状 - 语言和社交困难。
现在看来，即使这种新药上市也无法完全治疗社交和沟通障碍，更不用提它无法治疗感统障碍和语言障碍的部分。与其浪费孩子的黄金干预时间等待一个不确定效果的药物，不如先积极的去面对它，改善它。
这里有两点要劝导有自闭症患儿的家长：
1. 自闭症是脑神经发育障碍引起的，每个患儿的症状都不一样。而现代研究脑神经的医学发展还未成熟，期盼用药物或是物理治疗、基因治疗、甚至干细胞治疗等都是不切实际的。
2. 要寻求对自己的孩子最好的治疗方法在家长自身。试问，竞赛时理解规则的人和不理解规则的人哪方更容易赢？显而易见，理解规则的人赢面更大。同理。自闭症儿童的教育很大一部份仰赖于家长对自闭症的理解。现在自闭症教育已经在变质成一个圈钱的行业。家长不理解自闭症，好的结果是孩子没有或很少进步，坏的是一辈子不能自理甚至因为一些特殊疗法让孩子的症状雪上加霜。请家长们一定要先理解自闭症。不说别的，连特教中心靠不靠谱都不知道要怎么期望孩子未来能“脱帽”？
大家要理解自闭症不是一个有钱就能解决的病症！自闭症最好的药是家长的知识、辅助、理解、和关爱。每一个成功的例子背后依靠的都是家长丰富的知识和不间断的付出。
到此，以上就是小编对于儿科新药的研究的问题就介绍到这了，希望介绍关于儿科新药的研究的1点解答对大家有用。