第三种“不分癌症类型”的抗癌药物在美国获批
专家：适用患者有限，但靶向治疗创新值得鼓励
据外媒报道，美国食品药品监督管理局近日宣布加速批准Rozlytrek用于治疗晚期复发神经营养性酪氨酸受体激酶基因融合阳性患者。患有实体瘤的成人和儿童患者。FDA还批准该药物用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌患者。
此前，FDA批准了两种类似的“癌症类型无关”抗癌药物。他们有什么相同点和不同点？能否造福广大癌症患者？
适用患者有限
Keytruda和Vitrakvi是两种已被FDA批准用于“无论癌症类型”的抗癌药物。这类药物的特点是它们针对驱动癌症的特定基因特征，而不是肿瘤起源的组织类型。因此，他们有了一个更熟悉的名字——“广谱抗癌药”。
“‘广谱抗癌药’并不是一个专业术语，它只是这些药物的通称，因为它们具有与传统抗癌药不同的特性。之所以被称为‘广谱’，是因为药物的变化。”传统的分类方法与肿瘤发生的部位有关，如肺癌、乳腺癌等，但entrectinib等药物针对的是特定的基因突变点，不同部位的肿瘤细胞可能会有这样的突变。因此，它可以用于多个不同部位的肿瘤，具有‘广谱性’。”首都医科大学附属北京世纪坛医院药剂科副主任金锐在接受《科学》记者采访时表示和科技日报。
专家表示，这种药物适合的患者数量有限。“Entrectinib和Vitrakvi都是针对NTRK基因突变的，这意味着只有NTRK基因突变的癌症患者服用这种药物才有效。”金锐表示，“根据报告整体统计，只有0.21%的癌症患者存在NTRK基因突变。这意味着1000名癌症患者中只有2人有NTRK基因突变。”
靶向治疗的创新尝试
去年11月，FDA批准了LoxoOncology和拜耳联合开发的抗癌药物Vitrakvi。据披露的信息，Vitrakvi的总体响应率为75%。汇总试验数据分析显示，在NTRK融合阳性实体瘤患者中，Rozlytrek的总体缓解率为57.4%。
entrectinib和Vitrakvi均针对NTRK基因突变，但entrectinib的缓解率低于Vitrakvi。为什么也被批准了呢？“恩瑞替尼是该类型的第二代药物，其吸收和代谢分布与第一代药物不同，可能具有与第一代药物不同的作用特征。”金锐解释说，每种药物都有自己的适应症和禁忌症。即使是同一类型的药物，针对不同的疾病也并不完全相同。药物开发需要多样性，以便适应不断变化的临床情况。对于常见的抗生素和抗高血压药物来说也是如此。
目前，所谓的广谱抗癌药物只能治疗有限数量的患者。未来能否找到真正“广谱”的抗癌药物，能够治疗多种癌症，造福大多数患者？金锐坦言：“从现代医学的角度来看，不同类型的肿瘤细胞既有共性，也有个性，通过寻找共同靶点，开发能够治疗此类突变靶点的药物，就可以开发出‘广谱药物’”。但由于肿瘤细胞和个体患者的个体性，这个‘广谱’也是相对的，不存在绝对的‘广谱’。”
“不过，这类针对基因靶点的治疗是‘治本’，总体有效率较高，使其成为肿瘤治疗的曙光。”金锐说道。近年来，默克、拜耳、罗氏和礼来等大型生物制药公司都部署了“仅限于癌症类型”的治疗方法。
“‘癌症不可知’疗法的开发有可能彻底改变癌症治疗。使用生物标志物指导药物开发和药物靶向输送方面不断取得进展。”FDA代理专员NedSharpless博士“我们将继续鼓励开发更多创新的靶向疗法，以基于对癌症生物学的更深入了解来治疗多种癌症类型。”
