近日，广州医科大学附属第三医院范勇博士团队发布我国第二个人类胚胎基因编辑研究成果，引起《自然》、《科学》等学术杂志报道，赢得全球广泛关注。
26个人类胚胎中有4个成功编辑
范勇来自医院重大产科疾病重点实验室和普通高校生殖与遗传学重点实验室。2014年4月至9月，研究小组从87名志愿者身上收集了213枚被丢弃的无法正常发育的受精卵。他们利用世界上最先进的CRISPR/Cas9技术对26个人类胚胎进行了编辑，精确切除了CCR5基因的32个碱基。
为什么选择针对CCR5基因？范勇解释说，CCR5基因是人体免疫T细胞结合HIV的主要受体之一。失去这32个碱基后，HIV就无法侵入T细胞并获得这种突变。个人能够有效抵抗艾滋病或感染艾滋病的概率较低。
在自然界中，一些原始白种人进化出CCR5基因突变，这使他们具有抵抗艾滋病的能力。2007年，感染艾滋病毒并患有白血病的美国男子布朗在德国柏林接受了携带CCR5突变基因的骨髓移植。他的艾滋病检测一直呈阴性，他也成为医学界公认的艾滋病“治愈”的第一人。
2014年，美国研究人员利用一种名为ZFN的基因编辑技术，从12名HIV感染者身上提取未感染的T细胞，并修改了细胞的CCR5基因，成功让一名患者暂停服用抗逆转录病毒药物。服用抗病毒药物的人体内的艾滋病病毒就会消失。
“胚胎基因编辑技术已经在大鼠、小鼠、猴子和其他动物身上取得了成功，但在人类胚胎上的试验尚未成功。”因此，范勇团队选择在人类胚胎上编辑CCR5基因，开始尝试验证利用最新的CRISPR技术在人类胚胎水平上获得HIV免疫力的可行性。
实验结果显示，在26个编辑胚胎中，有4个被成功编辑，其余胚胎仍含有未改变的CCR5蛋白。范勇认为，这个结果离实际应用还很远。“编辑成功率必须达到50%以上才算理想。”
人类胚胎基因改造只能用于基础研究
2015年4月，中山大学黄俊久团队发表了全球首个针对人类胚胎的基因编辑研究。他们利用CRISPR基因编辑技术修改人类胚胎中的特定基因，以防止该基因突变导致地中海贫血，地中海贫血在中国南方非常流行。
修改人类胚胎基因会导致“定制婴儿”的出现吗？黄俊九的研究引发了全球伦理学讨论，并被评选为2015年十大科学人物之一。
正因为这次讨论，中国科学院、英国皇家学会、美国国家科学院于去年12月联合召开了首届人类基因编辑峰会。范勇介绍，会议达成的共识是，人类胚胎基因编辑可以用于基础研究，但禁止临床应用。
范勇团队论文发表后，人类胚胎基因编辑再次引起国际顶级期刊和媒体的高度关注，如《自然》、《自然》、《科学》等。
范勇表示，为了尽量减少伦理风险，他的团队使用了医院辅助生殖中心废弃的3PN胚胎进行这项研究，并获得了医院伦理委员会的批准和胚胎捐献者的同意。
“3PN胚胎是辅助生殖过程中两个精子和一个卵子的结合。因为它含有一组额外的染色体，所以它不会再发育了。”范勇表示，实验完成后，根据我国人类胚胎干细胞的管理规定，研究团队按照研究规定销毁了所有实验胚胎。
范勇团队也在论文中明确表示：“我们认为，在伦理和科学问题得到妥善解决之前，任何修改早期胚胎、制造转基因婴儿的企图都必须被严格禁止。”
据了解，范勇所在的重大产科疾病重点实验室和普通高校生殖与遗传学重点实验室正在利用基因编辑技术开展造血干细胞治疗南方高发的遗传病地中海贫血的研究。中国，并取得了良好的成绩。结果。
